立法2014年7月10日,美国众议院以压倒性多数通过了旨在加快药品和医疗器械批准速度并增加医学研究资金的立法。 6号HR法案的主要目标是通过减少或消除监管障碍来加速药物开发进程。具体来说,《治愈法案》旨在:

  • 现代化食品药品管理局(FDA)药品和医疗器械批准流程;
  • 加大对个性化药物和罕见病的监管关注;和
  • 为FDA和国立卫生研究院(NIH)提供大量资金。

众议院的344-77的投票率表明,《治愈法案》法案得到了两党的有力支持。

先前版本的Cures法案将以包括FDA在内的许多批评家认为将对患者安全构成风险的方式修改当前的批准程序,并且将在不与仿制药竞争的情况下为品牌药提供更多的上市时间。但是,已通过的法律对药物批准程序的修改较少。

治愈法案的关键部分将修改FDA的“突破性疗法名称”程序,该程序使FDA可以根据早期临床证据加快对严重或威胁生命疾病的当前治疗方法有重大改进的药物的审查或条件。 《治愈法案》将授权FDA根据早期安全性和有效性测试结果,对具有突破性疗法名称的药物给予市场批准;但是,药品生产商必须在销售药品后不久进行临床试验,以建立安全性和有效性。此外,医疗设备制造商将能够为那些无法治疗的疾病或病症或在目前批准的治疗方法上有显着改善的设备申请突破性治疗指定。

治愈法案也将指示FDA研究如何利用现有数据(例如来自提供者实践或疾病登记处的信息)批准新药适应症。此外,它将指示FDA考虑有关可衡量治疗效果的方法的建议,而不必等着确定患者的健康状况是否得到改善,例如使用生物标志物。此外,《治愈法案》将授权使用经同行评审的期刊文章和患者病史等证据,从而改变当前医疗器械的批准方法。

关于资金,《治愈法案》将在未来五年为美国国立卫生研究院提供87.5亿美元,以及为FDA提供5.5亿美元的额外资金。资金将既来自战略石油储备处的原油销售,也来自于购买某些耐久医疗设备所需的医疗补助偿还额减少的国家,这些医疗设备的费用等于医疗保险偿还率。

各个团体都对立法表示赞赏,其中包括促进医学研究,加快对新产品的市场批准,提高批准过程的透明度以及将精力集中在个性化医学上。批评者认为,该立法将降低对抗生素和高风险医疗器械的功效和安全性测试,通过鼓励使用抗生素(和使用新的抗生素而不是旧的抗生素)来增加耐药菌的风险,并通过增加对抗生素的排他性来增加医疗费用。孤儿药等。

白宫已经发布了 行政政策声明 (SAP)的立法。 SAP提到了Cures法案的各种好处,例如鼓励生物标记物的开发以改善对新疗法的研究,增加电子病历的访问和“互操作性”以及推进个性化医学。然而,SAP提到了各种挑战,例如资金水平和机制,扩大旨在治疗罕见病的药物的市场独占性对药物成本的影响,以及“通过允许未经证实的疗法使用来破坏监管标准”。推销给医疗保健付款人,就好像这种用途已被证明是安全有效的。”

当参议院今年秋天考虑制定平行立法时,这些问题和许多其他问题可能会得到解决。治愈法案的最初发起人,主席弗雷德·厄普顿(R-MI)和众议员戴安娜·德吉特(D-CO),希望在今年年底之前向总统立法。

立法的全文和其他材料可从众议院能源和商业委员会获得 网站 。有关其他背景信息,请参阅《健康法》更新中的帖子 博客 .