随着公共卫生官员加快研发抗埃博拉疫苗的努力(美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准使用该疫苗),有些人可能会问是否有重病患者可以选择使用未经批准的药物。这些药物只能在非常有限的情况下获得,但是患者及其医疗保健提供者必须克服许多高障碍。

通常,未经批准的药物只能通过FDA批准的临床研究进行给药,在该研究中患者必须符合某些标准,并且该药物必须由参与临床试验的临床研究人员根据批准的方案使用。但是,存在一些狭义的例外。

这些例外之一是当患者寻求“紧急使用”未经批准的药物时。该例外旨在使没有资格参加进行临床试验的机构批准的研究的单个患者受益。通常,使用未经批准的药物需要研究新药申请(IND),机构审查委员会(IRB)的批准以及患者的知情同意。但是“紧急使用”例外提供了加快或绕过这些要求的手段。

在“紧急使用”例外情况下,需要提供IND,但是调查人员可以通过FDA申请紧急IND, 24小时紧急联系方式 可在其网站上找到。

如果满足某些条件,则可以加快或放弃IRB批准。规定详见
21 C.F.R. §§56.104(c),56.102(d)提供了不需要IRB批准的情况:

  • 这种情况危及生命;
  • 没有标准的可接受的治疗方法;和
  • 没有足够的时间来获得IRB的批准。

尽管可能不需要提前通知“紧急使用”,但一些赞助商可能需要提前通知IRB或IRB有关“紧急使用”的文件。此外,研究人员必须在药物使用后五天内通知IRB。

“紧急使用”需要知情同意,但是在有限的情况下,这里也有例外。如果研究者和未直接参与患者治疗或临床试验的医生均证明:

  • 这种情况危及生命;
  • 由于无法与患者沟通或无法获得患者的法律有效同意,因此无法获得知情同意;
  • 没有足够的时间获得患者法律代表的同意;和
  • 没有获得认可或普遍认可的疗法的替代方法能够提供相等或更好的挽救患者生命的可能性。

尽管可以“紧急使用”未经批准的药物,但这是一个狭义的例外,很少有可能满足FDA要求的所有标准。也就是说,对于那些面临生命威胁的少数人来说,这可能是至关重要的选择。当考虑使用FDA未经批准的产品来治疗感染了危及生命的疾病(例如埃博拉病毒)的患者时,医疗保健提供者可能希望考虑使用此选项。尽管满足所有标准的门槛很高,但“紧急使用”例外可能是在这种严峻情况下寻求治疗的可行方法。