2014年5月27日,即最终规则颁布后将近一年,美国卫生与公共服务部(HHS)在禁制令下通过了美国哥伦比亚特区地方法院的裁定,美国药品研究与制造商(PhRMA)提出的即决判决动议。的 HHS 最终法规于2013年7月23日发布的《药品》将允许指定为“孤儿”病症的药物制造商仅在该药物用于治疗孤儿病症时才收取较高的“孤儿药物”价格。 PhRMA争辩说,这种解释超出了HHS的权限,并且与法规不符,该法规不将其应用于治疗该疾病。

根据《平价医疗法案》(ACA),新类别的提供者可以使用第340B节药品定价计划(340B计划)。这些提供者包括儿童医院,农村转诊中心,唯一的社区医院,急诊医院和癌症医院。 ACA 规定对涉及“发现的门诊药物”的此类实体排除了孤儿药。

因此,ACA通过澄清术语“不包括在《孤儿药法案》中指定用于罕见病的药物”,从而限制了对受影响设施的孤儿药折扣。不管他们用什么病来治疗。

为了解决与法规含义有关的问题和争端,HHS在其最终规则中规定,仅当孤儿药用于治疗罕见病或指定该孤儿药的疾病时,才可免除340B价格要求。 78美联储。 Reg。 44016,44027。

该规则的实际效果是,在购买用于其预期孤儿用途的孤儿药物时,添加的涵盖实体无法获得340B的折扣价。但是,当被涵盖实体购买了用于非孤儿用途的孤儿药时,它将获得340B的折扣价。最终规则还对受保护实体施加责任,以维护合规记录。

PhRMA反对拟议的规则,并在投诉中表示已与HHS合作以传达其担忧,并敦促HHS回应其意见并避免前进。最终规则颁布后,PhRMA起诉HHS,称HHS没有得到国会授权来发布有关法规。具体来说,《公共卫生服务法》,《孤儿药法》和ACA并未赋予HHS颁发与340B计划及其对孤儿药定价的影响有关的规则的权力。实际上,HHS的权限仅限于调解纠纷和提供某些行政程序。 PhRMA争辩说,要求该产品的制造商将其用于非孤儿药时以340B价格向新的涵盖实体类别提供药物,即使该法规明确解除了制造商的这一义务,也会损害其成员。此外,PhRMA认为,对合规性的要求以及增加了解谁曾接受过该药物治疗的资格的要求,将给制造商和提供者带来负担,就像跟踪最终使用何种孤儿药物的适应症一样。

鲁道夫·孔特雷拉斯(Rudolph Contreras)法官认为,HHS“在该案中缺乏制定颁布孤儿药规则的法定规则制定机构”。孔特雷拉斯法官在裁决中表示支持HHS,表示他了解HHS的意愿和意图,以避免与孤儿药物排斥的适用方式产生混淆。他总结说:“不幸的是,国会没有将[HRSA]广泛的制定规则的权力下放给它。”

这项裁决为340B领域注入了更多的不确定性,因为该行业正在等待即将到来的广泛的340B规则,据报道,这些规则将由管理和预算办公室进行最终审查。

可以肯定的是,340B计划及其应用将继续需要HHS试图提供的澄清,其对安全网提供商的影响对于让这些提供商为需要获得药品使用权的个人提供服务至关重要。计划涵盖340B。